Főoldal > Cikkek > Hírek, érdekességek > Elindult az SMA-lottó: 100 gyerek ingyen kaphatja meg a közel 700 millió forintos Zolgensma gyógyszert - Szülők Lapja

Elindult az SMA-lottó: 100 gyerek ingyen kaphatja meg a közel 700 millió forintos Zolgensma gyógyszert

Szülőklapja képA svéd gyógyszergyártó cég 2020 január elején bejelentette, hogy idén 100 SMA-s gyereknek ingyen biztosítják a világ legdrágább gyógyszerét, a Zolgensmát - azt pedig, hogy ki lehet a szerencsés, sorsolás útján döntik el.

Szerző: Szülők lapja
2020-02-05
Forrás: Szülők lapja
Share on Tumblr
kuldeskuldeskuldeskuldes
vonal

A svéd Novartis cég 2020 január elején jelentette be, hogy idén 100 SMA-s gyereknek ingyen biztosítják a világ legdrágább gyógyszerét - azt pedig, hogy ki lehet a szerencsés, sorsolás útján döntik el.

Mi az SMA?
A spinális izomatrófia vagy gerinc eredetű izomsorvadás (angolul Spinal Muscular Atrophy, rövidítve SMA) egy ritka öröklődő betegség, amit génhiba okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztését eredményezi. Az idegsejtek pusztulása fokozatos izomgyengeséget, sorvadást okoz a kapcsolódó izmokban, majd végül - ha a beteg nem kap kezelést - a sorvadás eléri a légzést támogató izmokat is, és halálhoz vezet.

Hogyan kezelik hazánkban?
A betegség gyógyítására hazánkban a Spinraza készítményt használják. A gyógyszert még 2017-ben törzskönyvezték nálunk, és 2018 elejétől használják. Bár a Spinraza sem olcsó, 2019 novemberében Kásler Miklós bejelentette, ezentúl minden 18 év alatti gyermek hozzájuthat a Spinraza terápiához, és azok is részesülhetnek a kezelésben, akiknek a kérelmét eddig visszautasították.

A világ legdrágább gyógyszere
A Spinraza konkurenciája a Zolgensma génterápiás gyógyszer, ezt 2019 májusában engedélyezték az Egyesült Államokban - a készítmény előnye, hogy egyetlen egyszer kell beadni, és egész életre szóló tünetmentességet ad a betegnek. Hátránya viszont az, hogy csak 2 éves kor alatt alkalmazható, nem beszélve az áráról, mely a világ legdrágább gyógyszerévé teszi - 2,1 millió dollárba kerül, ez magyar pénzbe átszámolva közel 700 millió forint.

Bár tavaly közösségi összefogással két SMA-s kisfiúnak, Zentének és Leventének is sikerült összegyűjteni ezt a brutálisan magas összeget - ők meg is kapták a kezelést -, rajtuk kívül más SMA-betegek is vannak az országban és a világon is, akiken szintén segíthetne ez a szer.


(illusztráció)

Elindult az SMA-lottó
Így született meg a Novartisnál az ötlet, hogy idén 100 SMS-s gyereknek ingyenessé teszik a kezelést, a szerencséseket pedig sorsolás útján fogják kiválasztani. A teendő mindössze annyi, hogy a gyermeket kezelő orvos ír egy kérvényt és elküldi a megadott email-címre, ezzel a gyermek bekerül egy virtuális kalapba, ahonnan pár hetente sorsolnak.

A cél ugyan nemes, ám a céget rengeteg kritika érte az SMS-lottó miatt: egyrészt a sorsolás hatalmas érzelmi terhet tesz a szülőkre, akik kétségbeesetten szeretnék megmenteni a gyermeküket - és mivel világszerte több ezer kisbabát érint az SMA, valószínűleg több vesztese lesz az akciónak, mint nyertese.

Nem felhőtlen az öröm
Az SMA-s betegek szüleit és szakértőit tömörítő SMA Europe mindemellett úgy véli, a sorsolásos módszerrel lényegében arra kényszerítik az SMA-s babákat (és velük együtt a szüleiket), hogy egymással vetélkedjenek, és a küzdelem valóban az életben maradásért folyik. Ráadásul véleményük szerint egy ilyen kezelésről nem dönthetne a gyógyszergyártó, ez az orvosok felelőssége kellene, hogy legyen.

A szer kifejlesztője ugyanakkor igyekszik megvédeni a sorsolásos ötletet, állításuk szerint független etikai szakértőkkel is egyeztettek a témában, mielőtt előálltak az SMA-lottóval.

- Sajnos a világon sok olyan kisgyermek van, akinek segíteni tudna ez a szer, mi viszont nem tudunk olyan gyorsan annyit előállítani belőle, hogy mindenkinek jusson. Ez volt az egyetlen út, hogy a lehető legigazságosabban el tudjuk osztani a már legyártott készítményt - nyilatkozta David Lennon, az AveXis vállalat igazgatója (az AveXis a Novartis csoport tagja - a szerk.).

Az nem derült ki, hogy pontosan hány gyermek vehet részt a sorsolásban, mindenesetre a cég biztosítja a résztvevőket, hogy amennyiben a kisorsolt SMA-s gyermek szülőhazájában az illetékes hatóságok engedélyezik a Zolgensma használatát, a beteg akár már a sorsolást követő heteken belül megkaphatja a készítményt. A statisztikák szerint egyébként a világon minden 6-10-ezredik újszülöttnél fordul elő ez a genetikai rendellenesség.

Ami Leventét és Zentét illeti, mindkét kisfiú napról napra fejlődik a kezelés után, fejlődésüket a Facebook-oldalukon is lehet követni: Levi egyre ügyesebben ül már, Zente pedig, aki nemsokára ünnepli a második születésnapját, január végén pár másodpercre meg is tudott állni önállóan, ami nagyon boldoggá tette a szüleit.

Forrás: Euronews, BBC, Wikipédia
Fotó: Unsplash/Kelly Sikkema (illusztráció)

Címkék: sma, sma-baba, sma gyógyítása, spinraza, zolgensma

Feliratkozás hírlevélre

Érdekesnek találtad ezt a cikket? Ha nem szeretnél lemaradni hasonló cikkeinkről, iratkozz fel hírlevelünkre.

Email*
Név*
hirdetés

Babát szeretnétek?

Babát szeretnétek?
Ovuláció kalkulátorunkkal könnyen kiszámolhatjátok, hogy mikor van rá a legnagyobb esélyetek! Tovább a kalkulátorra >>

 
vonal

[x] hirdetés

OLVASD EL EZT IS!

Dunaújvárosi hős fiúk! - A zuhogó esőben saját kabátjukkal védték az idős bácsit, míg a mentők kiértek
Dunaújvárosi hős fiúk! - A zuhogó esőben saját kabátjukkal védték az idős bácsit, míg a mentők kiértek

Bár manapság is divat szidni a "mai fiatalokat", valójában köztük is nagyon sok melegszívű, segítőkész ember van, akiről sok felnőtt is példát vehet - mint a következő történet bizonyítja.

tovább a cikkre
A magyar gyerekek kétharmada szerint haszontalan, amit az iskolában tanulnak - Legtöbbjük aggódik a jövő miatt
A magyar gyerekek kétharmada szerint haszontalan, amit az iskolában tanulnak - Legtöbbjük aggódik a jövő miatt

A magyar gyerekek több időt szeretnének a családjukkal tölteni, elfogadóbb légkörre vágynak az iskolában és kétharmaduk szerint haszontalan a tananyag - egyebek közt ez derült ki egy átfogó felmérésből.

tovább a cikkre
ÉletMentő app: Az ingyenes alkalmazás, ami tényleg megmentheti az életedet - Ezt kell tudnod róla
ÉletMentő app: Az ingyenes alkalmazás, ami tényleg megmentheti az életedet - Ezt kell tudnod róla

Elindult a mentők munkáját segítő ÉletMentő elnevezésű mobilapplikáció, amely gyorsabbá és egyszerűbbé teszi a mentőhívást a segítségre szorulók számára. Az alkalmazás ingyen letölthető.

tovább a cikkre

Vissza az előző oldalra

hirdetés

[x] hirdetés

Legnépszerűbb

Videók

Recept ajánlatunk

Joghurtos-fokhagymás csirkemell

Joghurtos-fokhagymás csirkemell

Egytálételek >>
12 hónapos kortól. >>

Hozzávalók: 100 g csirkemell 10 ml olaj 10 g liszt 50 ml joghurt 2-3 gerezd fokhagyma 2 szál újhagyma só

Recept:

A csirkemellet alaposan megtisztítjuk, megmossuk, kockákra vágjuk. Az éppen melegedő olajon átforgatjuk a nagyon apróra vágott újhagymát és fehéredésig a csirkehúst. Sózzuk, majd kevés vizet aláöntve pároljuk. Mikor félig megpuhult, hozzáadjuk a zú(...) tovább a teljes recepthez...


Webáruház ajánló

Ha nem jön a baba

Ha nem jön a baba

2 400 Ft.-

Megnézem

Pocakosnapló

Pocakosnapló

2 800 Ft.-

Megnézem

Legfrissebb szakértői válasz

Pásztor Klára

Pásztor Klára

Jogviták megoldásai - Bírósági perek kiváltása (családjog-betegjog-ingatlan és kártérítések vitái)

tovább a szakértőhöz >>

Igazságügyi mediátor felkérése egyszerű szabályok mentén!

Nagyön örülök, hogy a párkapcsolata válságában legalább személyem kiválasztásában egyet tudnak érteni! Ez jó hír Önöknek!

Bejelentkezésre a névjegyemen látható telefonon 06-305-992-842 van mód napközben!


Reálmediátor tevékenység (RM) a Felek közötti vita bírósági per kiváltásával történő megoldása! Sokezer ügyféltalálkozó nyomán dolgoztuk ki.Eredménye a válások körüli egyezségek.

Nem szívesen írok árakat, de a tájékoztatás és kérdése fontos nekem!


Mediáció esetében óvakodni érdemes az alacsony munkadíjtól a hírdetésekben - mert az bizonytalanságról, rutintalanságról, részképzettségről árulkodik.


Egy válás mediációja, a bírósági vagyonmegosztás kiváltása munkaigényes és felkészültséget igénylő igazságügyi mediátori feladat!


Tudom pontosabbra gondolt ezért jelzem, hogy egy reálmediátori találkozó és feldolgozó alkalom általában 75.000Ft-90.000Ft közé esik.
Időben ez 3-4 órát jelent a szükséges írásos nyilatkozatokkal, külön rövid kaukusz ülésekkel.


Vesse össze a vagyonmegosztási perek akár több millió forintos több évre terjedő költségével a láthatja a bírósági per kiváltása reálmediátorral olcsóbb, időtakarékosabb!

Ezt olvastad már? [x]
Gyermekprogramok

Gyereknap és pünkösdi hosszú hétvége 2020: 141 kinti és benti program, amit imádni fog a gyerek!

vissza vissza