Újabb jó hír az SMA-s gyermeket nevelő szülőknek, állami támogatással is elérhető 2021 áprilisától a Zolgensma nevű génterápiás kezelés - mindezt Kásler Miklós jelentette be.
Újabb jó hír az SMA-s gyermeket nevelő szülőknek, állami támogatással is elérhető 2021 áprilisától a Zolgensma nevű génterápiás kezelés - mindezt Kásler Miklós jelentette be."Az SMA-ban szenvedő magyar betegek számára kulcsfontosságú megállapodást kötött a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő. Idén áprilistól egyedi méltányosság alapján elérhetővé válik hazánkban a Zolgensma nevű génterápiás gyógyszer" - ezt közölte Kásler Miklós április 16-án, péntek reggel a hivatalos Facebook oldalán.
Könnyebben lehet hozzájutni a kezeléshez
Az emberi erőforrások minisztere emlékeztetett, hogy a rendkívül drága - jelenleg 730 millió forint átszámítva - készítmény alkalmazására korábban szinte kizárólag közösségi adakozással nyílt lehetőség Magyarországon.
Az új megállapodás értelmében azonban "a gerinc eredetű izomsorvadásban szenvedő honfitársaink hamarabb és könnyebben juthatnak majd hozzá nélkülözhetetlen kezelésükhöz."
Hogy pontosan milyen támogatásra számíthatnak a szülők és hogyan juthatnak hozzá a kezeléshez, valamint hogy mit takar pontosan a "méltányosság alapján", arról egyelőre nem árult el részleteket Kásler Miklós.
Mi az SMA?
Az SMA angol betűszó kifejtése spinalis muscularis atrophia, azaz gerincvelő eredetű izomsorvadás. Ez a ritka genetikai betegség a gerincvelői elülső alfa-motoneuronok pusztulásával jár, és minden 35. ember hordozza. Magyarországon évente 12-15 SMA-s gyermek születik, akiknek szervezetében nem termelődik az SMN fehérje, ez pedig a motoneuronok elhalását okozza, és így végül beidegzés hiányában az izmok elsorvadnak. A folyamat kiterjed a szívre, májra, tüdőre, súlyos esetben végül légzéselégtelenség miatt a beteg halálához vezet.
Mint mi is írtunk róla korábban, elsőként egy másfél éves kisfiú, Zente kapta meg a kezelést 2019 októberében, majd később két másik kisfiúnak, Leventének és Zsombornak a kezelésére is összegyűlt adományokból a szükséges összeg.
Spinraza vs Zolgensma
Az SMA kezelésére létezik a Spinraza nevű készítmény is, ezt 2018 elejétől alkalmazzák Magyarországon is, illetve 2019 novemberétől valamennyi 18 év alatti magyar gyermek hozzájuthat a kezeléshez, nem csak az, akinek a kérelmét elfogadták. A szer egyébként az SMN-2 gén serkentésével növeli az SMN fehérje mennyiségét a szervezetben, ezáltal megállítja a hanyatlást, és megfelelő kiegészítő terápiák mellett kismértékű fejlődést is lehetővé tesz, ugyanakkor - mivel a gerincvelőbe adják - kockázatos, és sok mellékhatással is jár.
A Zolgensma viszont génterápiás gyógyszer, amely egy adeno-asszociált vírus vektor segítségével juttatja be a hiányzó génszakaszt a szervezetbe, és csupán egyetlen alkalommal kell beadni, onnantól teszi a dolgát a szervezetben.
Forrás, fotó: Facebook/Kásler Miklós, semmelweis.hu
