SMA kezelése: A kis Noel is megkapta a több mint 700 millió forintos Zolgensma kezelést állami támogatással

Már a negyedik SMA-betegségben szenvedő gyermek kapta meg az államilag támogatott Zolgensma génterápiás kezelést - közölte honlapján a Bethesda Gyermekkórház augusztus 7-én, szombaton.

Közleményükben emlékeztettek: idén áprilistól Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere utasítására, a Nemzeti Egészségbiztosítási Alapkezelő (NEAK) soron kívüli döntése értelmében, összesen hét SMA-beteg gyermek kap ingyenes génterápiás kezelést. Pénteken megtörtént a negyedik, társadalombiztosítás által finanszírozott Zolgensma génterápiás kezelés a Bethesda Gyermekkórházban - írták.



2019 októbere óta lehet hozzáférni a Zolgensma terápiához a Bethesdában
A kórház tájékoztatása szerint az elmúlt hónapban három kislány és egy kisfiú részesült ebben a kezelésben, minden gyermek az állapotának megfelelően jól van, az utánkövetés izolált körülmények között zajlik.

Felidézték: a Bethesda Gyermekkórház 2019 október 29-én alkalmazta első alkalommal a Zolgensma terápiát SMA-betegségben szenvedő gyermekeknél.

Összesen 16 gyerek kapta meg a Zolgensma kezelést
Az azóta eltelt időszakban összesen 16 gyermek részesült kezelésben. A gyógyszer hatékonyságát befolyásolta, hogy az érintettek milyen állapotban kapták meg a készítményt, de bizonyos mértékű fejlődés valamennyiüknél bekövetkezett. Ez nem csupán a mozgásfejlődésben mutatkozott meg, hiszen megőrizték a nyelésképességüket is, csökkent a gépi légzéstámogatás napi időtartama, sőt, három gyermek már egyáltalán nem igényel gépi légzéstámogatást. Két kisfiú azóta megtette első önálló lépéseit is - írták.

Négy gyerek ingyen jutott hozzá
Magyarország SMA-betegeinek és családjaiknak, valamint kórházunknak az életében is történelmi fordulópontot hozott a rendkívül költséges kezelés állami finanszírozása 2021 júniusa óta - írta a Bethesda Gyermekkórház. Hozzátették: eddig négy kisgyermek kapta meg a támogatást, és azóta a génterápiás kezelést.

"A kis Noel már el is hagyhatta kórházunkat a világ legdrágább génterápiás kezelése után! A Bethesdában ő a második SMA-s gyermek, aki államilag finanszírozottan kapta meg ezt a kezelést! Kórházunkban pedig összesen ő a 14. gyermek, aki részesült a terápiában és akit génterápiás munkacsoportunk kísér, gyógyít, gondoz, utókövet ezen a küzdelmes úton." - írta a Bethesda a szombati posztjában.




Mi az SMA?
A spinális izomatrófia vagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka, öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztéséhez vezet.

Olvasd el ezt is!
Az egyéves SMA-ban szenvedő Lili kapta meg először ingyen a több mint 700 millió forintos Zolgensma-kezelést »

Forrás: MTI, Facebook/Bethesda Gyermekkórház
Fotók: Facebook/Bethesda Gyermekkórház