SMA gyerekek: Dzsamila tizenötödikként kapta meg a a világ legdrágább génterápiás kezelését a Bethesdában

A Bethesda kórházban már a 15. SMA-s kisgyermek jutott hozzá az ingyenes Zolgensma kezeléshez, mely több mint 700 millió forintos árával a világ legdrágább génterápiás kezelése.

Mi az SMA?
Az SMA, azaz a spinális izomatrófia vagy gerincvelő-eredetű izomsorvadás (Spinal Muscular Atrophy, SMA) egy ritka, öröklődő betegség, amelyet az SMN1 gén hibája okoz, és a gerincvelő mozgató idegsejtjeinek a fokozatos elvesztéséhez vezet.



Miért a Zolgensma?
A betegség kezelésére újabban a Zolgensma elnevezésű génterápiás módszert alkalmazzák, melyet elég egyszer beadni, és a betegek javulásnak indulnak - feltétele, hogy a kis betegek lehetőleg még a 2. születésnapjuk előtt kapják meg a kezelést, no, és persze ki kell fizetni a meglehetősen borsos árat is, ami átszámolva jelenleg több mint 700 millió forint.

Magyarországon az elmúlt években több SMA-s kisgyermek is hozzájutott a készítményhez: egy részüknek közösségi gyűjtéssel sikerült összeszedni a szükséges összeget, míg 2021 áprilisától már állami támogatással is elérhető a kezelés.

Hogy a Zolgensma sikeres, azt a legelső kezelést megkapó Zente fejlődésén lehet végigkövetni: a kisfiú édesanyja rendszeresen tájékoztat a Facebookon kisfia fantasztikus fejlődéséről, Zente egy évvel a génterápia után megtette az első lépéseit.

Dzsamila már a 15. a Bethesdában
Az egyik kórház, ahol a génterápiás kezelést végzik, a Bethesda, akik pár napja posztolták, hogy tizennegyedikként a kis Noel jutott hozzá a készítményhez, és a hétvégén el is hagyhatta a kórházat.



Most pedig Dzsamila került reflektorfénybe, a kislány a 15. SMA-beteg, aki szintén megkapta a Zolgensmát, egyúttal a harmadik, aki ingyen jutott hozzá, az állami finanszírozásnak köszönhetően.

"A kis Dzsamila is megkapta múlt héten kórházunkban a világ legdrágább génterápiás kezelését.
A Bethesdában ő a harmadik SMA-s gyermek, aki államilag finanszírozottan kapta meg ezt a kezelést! Kórházunkban pedig összesen ő a 15. gyermek, aki részesült a terápiában és akit génterápiás munkacsoportunk kísér, gyógyít, gondoz, utókövet ezen a küzdelmes úton."- írták.

Forrás, fotók: Facebook/Bethesda Gyermekkórház